ゲノム編集からはじまる新世界　超先端バイオ技術がヒトとビジネスを変える

小林雅一著

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　今、生命科学の分野で史上空前の技術革命が起きようとしています。それは「ゲノム編集」と呼ばれる超先端バイオ技術です。この技術を使うと、私達人類を含む、あらゆる動植物の「ゲノム（全遺伝子）」を自由自在に書き換えられます。

　たとえば私達人間は（そのDNAの内部に）全部で2万個余りの遺伝子を持っています。ゲノム編集によって、これら全ての遺伝子をピンポイントで正確に改変できるのです。これが私達の暮らしや社会に、どれほど大きなインパクトをもたらすかは、ちょっと想像するだけでも容易にお分かり頂けると思います。

　まず思い浮かぶのは医療への応用です。がんや糖尿病をはじめ、私達現代人を苦しめる様々な病気は（もちろん日頃の生活習慣や環境面も影響していますが）、何らかの遺伝子変異（異常）が大きな原因と考えられています。ゲノム編集を使うと、これら病気の原因遺伝子を直接修正して、治療することができます。

　つまり従来の医療が「患者の身体を手術する」方法であったのに対し、これからのゲノム編集を使った医療では「患者の遺伝子（DNA）を手術する」方向へと、180度の転換を遂げるのです。

　こういう話を聞くと、読者の皆さんは「確かに凄いが、それが実用化されるのは遠い未来のことだろう」と思われるかもしれません。しかし実際のところ、「ゲノム編集」医療は既に始まっているのです。

　たとえば英ロンドンのグレート・オーモンド・ストリート病院では2015年、急性白血病で危篤に陥った小児患者が、ゲノム編集を応用した「CAR－T」と呼ばれる免疫療法によって一命を取り止めました。

　これと同様の臨床研究は2016年以降、中国で何度も実施されました。

　また米国でも2017年、サンガモ・セラピューティクスという先端医療研究所で「ムコ多糖症」と呼ばれる重篤な代謝疾患を、ゲノム編集で治療する臨床研究が始まりました。

　さらに今年、米ペンシルベニア大学で、（全部で3種類あるゲノム編集技術のうち、最新にして最強の技術である）「クリスパー」を導入した新型治療法を、骨髄腫や皮膚がん、肉腫などの患者に適用する予定です。